プレゼンツ
標的ゲノム
エディタ配布
チャレンジ
チャレンジ概要
賞金総額:$600万ドル
遺伝子編集は、細胞内の誤った遺伝パターンを修正することで、遺伝病を発生源で治療する可能性を秘めています。アメリカ国立衛生研究所 (NIH) は、体細胞にゲノムエディターを提供するための革新的なソリューションを調達することによって、ゲノム編集技術を進歩させるためにTARGETED (Targeted Genome Editor Delivery) チャレンジを開始しました。チャレンジは、特にゲノム編集または車両デリバリー分野の組織または機関からの適格なグループまたはチームを対象としており、提案、予備データ、および最終データ、独立テスト、検証の3つのフェーズで行われます。
チャレンジは、2つの目標分野における技術の現状を改善することを目的としています。
チャレンジは、2つの目標分野における技術の現状を改善することを目的としています。
1. 遺伝子編集のためのプログラム可能デリバリーシステム。
ターゲットエリア1のソリューションは、特定の組織または細胞タイプをターゲットにできるゲノム編集装置を提供するための、非常に効率的でプログラム可能なデリバリーシステムである必要があります。ソリューションは、少なくとも3つの構成を持ち、少なくとも現在の技術水準と同じ効率である必要があります。
2. 血液脳関門を通過する。
ターゲットエリア2のソリューションは、ゲノム編集装置を脳内の臨床的に関連する細胞型のかなりの割合に送達するためにBBBを通過できる、非常に効率的な非ウイルス送達システムでなければならない。
最善の解決策は、独立した大型動物の試験と検証に進み、遺伝子編集技術に革命をもたらし、遺伝病の治療に大きな影響を与える可能性があります。
ゲノム編集研究の詳細については、ウェビナーにご参加ください！
私たちの技術専門家チームは、遺伝子治療研究の現在および将来の進歩を探求し、この分野の重要性に関する臨床的洞察を提供し、データと結果の例を提示し、その過程で貴重な洞察を提供します。そのため、すべての参加者は事前に質問を提出することをお勧めします。
タイムライン
フェーズ1
フェーズ1開始 (登録開始)
2023年5月15日
情報ウェビナー
2023年6月1日
フェーズ1締め切り
2023年10月5日
フェーズ1優勝者発表
2023年12月13日
フェーズ2
フェーズ2開始
2023年12月13日
情報ウェビナー
2024年1月25日
7
フェーズ2登録締め切り
2024年11月1日
8
フェーズ2提出締め切り
2025年1月10日
9
フェーズ2優勝者発表
2025年4月（予定）
フェーズ3
10
フェーズ3開始
2025年4月（予定）
11
フェーズ3a登録締め切り
後日発表
12
フェーズ3a締め切り
後日発表
13
フェーズ3b締め切り
後日発表
14
フェーズ3優勝者発表
2027年8月
ターゲットエリア1: 遺伝子編集のためのプログラマブルデリバリシステム
CRISPRゲノム編集技術の発見は、病気の治療の可能性を大きく高めました。しかし、ゲノム編集コンポーネントを安全かつ効果的に提供することは、困難であることが証明されています。現在の特定のプログラム可能性の欠如は、この技術のスケールアップを成功させるための重要な制限要因です。以下のものを含みますが、それに限定されない様々なデリバリーアプローチは、これらの技術を臨床に進めるために組織および/または細胞を標的とする必要性を満たす可能性があります。今日まで、脂質ナノ粒子 (LNP) は最もよく研究されている非ウイルス標的型デリバリーシステムです。これらは核酸をカプセル化するために特化されており、送達特異性を向上させるためにリガンドで変更することができます。他の合成ポリマーナノ粒子と比較して、LNPは生体適合性が高く、毒性レベルが低く。現在、肝臓はLNPに基づく治療の最も効率的な標的臓器です。しかし、一次細胞への送達効率の低さやイン・ビボ動物実験のために、LNPの編集効率は、肝外組織における臨床要件をまだ満たしていません。LNPに続き、ポリマーベースのナノ粒子 (PNP) が最も使用されている運搬手段です。PNPは、製造が容易で、容易に変化させることができ、循環時間が改善されるため、LNPよりもいくつかの利点があります。無機ナノ粒子は、修飾能力や核酸や低分子の担体としての有効性から、CRISPRベースの機械の媒体としても人気を集めています。エキソソーム、リポソームのドラッグデリバリーシステム、抗体/タンパク質キャリア、バクテリオファージやナノボットのようなウイルス様粒子など、他のバイオインスパイアードデリバリー手段は可能性を示していますが、ゲノム編集デリバリー分野ではほとんど利用されていないままです。
ソリューション要件
ソリューションは、特定の組織(細胞、型および/または臓器)を標的とすることができるゲノム編集装置を提供するために、非常に効率的でプログラム可能なデリバリシステムでなければなりません。ソリューションは、少なくとも3つの異なる異なる細胞、組織型、および/または臓器に配信するようにプログラムでき、少なくとも現在の技術水準と同等の効率を有する配信および編集機能を備えていなければならない。最適なソリューションは、製造が容易で、低コストで、拡張性があり、妥当な安全性プロファイルを有するものである。ウイルスおよびウイルス様システムまたは粒子を提案するソリューションは、フィールド上に構築し、デリバリーシステムがプログラム可能であり、さまざまな異なる組織標的(細胞、型および/または臓器)をターゲットにできるように、デリバリーシステムをどのように変更できるかを完全に理解していることを示す基準を満たさなければなりません。ソリューションは、基準をどの程度満たしているかによって判断されます。
中枢神経系 (CNS) 標的のみを標的とするプログラム可能なソリューションは、ターゲットエリア2に提出する必要があります。ターゲットエリア2の要件を満たし、かつ非脳器官を標的とするようにプログラム可能なソリューションは、両方のターゲットエリアで検討のために提出することができます。ただし、両方のターゲットエリアの要件を満たす、単一のソリューションを持つ単一のチームおよび/またはエンティティは、1つの賞のみに適格です。チームおよび/またはエンティティは、ソリューションが質的に異なる限り、ターゲットエリアのいずれかまたは両方に提出された複数のソリューションに対して複数の賞を受ける資格があります。
中枢神経系 (CNS) 標的のみを標的とするプログラム可能なソリューションは、ターゲットエリア2に提出する必要があります。ターゲットエリア2の要件を満たし、かつ非脳器官を標的とするようにプログラム可能なソリューションは、両方のターゲットエリアで検討のために提出することができます。ただし、両方のターゲットエリアの要件を満たす、単一のソリューションを持つ単一のチームおよび/またはエンティティは、1つの賞のみに適格です。チームおよび/またはエンティティは、ソリューションが質的に異なる限り、ターゲットエリアのいずれかまたは両方に提出された複数のソリューションに対して複数の賞を受ける資格があります。
このチャレンジで高い競争力を発揮するには、ソリューションは次の要件を満たさなければいけません：
プログラム可能であり、少なくとも3つの異なる細胞、組織型、および/または臓器を標的とする。
エディターを提供し、提案されているさまざまな組織ターゲット(細胞、種類、臓器)に対して、現在公開されている効率と少なくとも同等の効率を持つ配信と編集を実証できる。
プログラム可能性のための既知の生物学的メカニズムを有する: 異なる組織標的(細胞、種類、臓器)に送達するために技術を修正するために行われることと、これがシステムの基礎となる生物学および/または生化学にどのように関連するかとの間の明確な関係。
生体内分布や投与・送達経路を実証する研究を実施している。
NIHが支援する独立した評価により、大型動物における正常なデリバリーと編集のパフォーマンスを実証する。
ヒトでの使用を意図した、他の遺伝子治療/遺伝子編集デリバリーシステムと一致する実験モデルで、安全性プロファイルを示した。
ソリューションですべきこと:
一つ以上の組織/臓器タイプを対象とする。
アプローチにおいて革新的であること。
さらに、ソリューションで可能なこと:
市場の可能性、競争上の優位性、または満たされていない医療ニーズを満たす可能性を示す。
スケーラブルかつ費用対効果の高い方法で製造できる。
ターゲットエリア2: 血液脳関門を越える
血液脳関門 (BBB) は、脳血管系の内皮細胞と、脳の血管を取り囲む特殊なグリア細胞 (星状細胞) で構成されています。BBBは中枢神経系の細胞外液に不要な物質が入るのを防ぎます。脳機能の重要性を考えると、中枢神経系が適切に機能するためには、生体物質の流入と流出を慎重に制御することが不可欠です。BBBの実際的な結果の1つは、タンパク質や核酸を含む多くの医薬品の取り込みも阻害することです。これが脳関連疾患の治療法開発の妨げとなっています。このように、血液脳関門を越えて臨床的に関連する脳細胞型のかなりの割合に、ゲノム編集機構を提供する効果的な技術は、多くの神経遺伝学的疾患の治療に広範な意味を持ちます。
ソリューション要件
ターゲットエリア2のソリューションは、ゲノム編集装置を脳内の臨床的に関連する、細胞型のかなりの割合に送達するためにBBBを通過できる、非常に効率的な非ウイルス送達システムでなければなりません。
このチャレンジで高い競争力を発揮するには、ソリューションは次の要件を満たさなければいけません：
BBBを横断できる
in vivo
エディターを送り込み、脳内の臨床的に関連する細胞型のかなりの割合でデリバリーと編集を実証することができる。
非ウイルス性デリバリー技術である。溶液はウイルス様粒子であったり、提案された送達技術にウイルスの成分を組み込んだりすることができる。組換えアデノ随伴ウイルスベクターを改変した溶液は、この基準を満たさない。
NIHが支援する独立した評価により、大型動物における正常なデリバリーと編集のパフォーマンスを実証する。
ヒトでの使用を意図した、他の遺伝子治療/遺伝子編集デリバリーシステムと一致する実験モデルで、安全性プロファイルを示した。
ソリューション
アプローチにおいて革新的であること。
拡張性があり、費用対効果の高い方法で、理想的には合成的に製造することができる。
フェーズ1
提案
参加者は、提案した技術、課題への対処方法、課題に必要な作業をどのように完了するかを記述した提案を提出します。
賞金
最大10個のソリューションに対して、75,000ドルの賞金がアワードされます。追加で、最大5万ドルまで二等および三等賞がアワードされます。
フェーズ2
予備データ
参加者は、提供と編集のパフォーマンスを実証する研究のデータを提出するとともに、方法論、技術、およびソリューションがチャレンジ基準にどのように対処するかについて説明する必要があります。フェーズ1への参加は、フェーズ2への参加の要件ではありません。
賞金
いずれかのターゲットエリアで有望なソリューションを持つ上位チームには、合計25万ドルの賞金が最大10個アワードされます。
フェーズ3
最終データ、個別テスト、および検証
フェーズ3はフェーズ3aとフェーズ3bに分けられます; すべての参加者は、フェーズ3bへの参加資格を得るために、フェーズ3aの解決策を提出する必要があります。フェーズ3aでは、参加者は、NIHが支援する独立した評価を通じて、その技術が大動物試験の準備ができており、対象地域の1つの要件を解決する能力を持っていることを示す必要なすべての情報を提出しなければなりません。
賞金
フェーズ3 a:大型動物試験の準備
フェーズ3b:独立したテストと検証
登録
チャレンジのフェーズ2に参加するには、興味のあるすべての参加者が公式登録フォームを使用して登録する必要があります。チームがフェーズ1に参加した場合は、更新された情報を使用してこのフォームを再度送信する必要があります。登録されると、チャレンジチームから最新のアップデートや開発についての情報が提供されます。
ソリューションを提出し、すべての関連ドキュメントを確認し、コンテストページ で最新のアップデートにアクセスしてください。
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もうすぐ登録可能
パートナー
SCGEプログラムは、NIH Common Fund、National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) 、National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) が共同で主導しています。Brain Research Through Advancing Innovative Neurotechnologies (BRAIN) Initiative、National Heart, Lung、Blood Institute (NHLBI) もこの課題に貢献しています。
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